第三步在人類中測試實驗藥物 （或其他待遇）。第三期試驗確認和擴大安全及有效性結果相從我和第二項試驗，來比較該藥物標準治療方法的疾病或情況，研究和評估整體的風險和藥物的好處。這一審判階段新兵一大群人患有疾病或條件，通常由 1000 至三千多名。第三期試驗的結果提供食品和藥物管理局 (FDA) 需要考慮批准藥物的資訊。