Препарат використовується для лікування певних типів лейкемії і запобігти поширенню лейкемії мозкових оболонок (три тонкі шари тканин, які охоплюють і захистити мозок і спинний мозок). Він також вивчається в лікуванні інших видів раку. Cytarabine блокує росту пухлини, зупинивши синтезу ДНК. Він є одним з видів antimetabolite.