Det första steget för att pröva en ny behandling hos människor. Dessa studier testa det bästa sättet för att ge en ny behandling (t.ex, genom munnen, intravenös infusion eller injektion) och den bästa dosen. Dosen höjs vanligtvis lite i taget för att hitta den högsta dos som inte orsakar skadliga biverkningar. Eftersom lite är känt om möjliga risker och fördelar av de behandlingar som provas, fas I rättegångar har vanligen endast ett litet antal patienter som inte har fått hjälp genom andra behandlingar.