Drugi korak v preskušanje poskusni drog (ali druge obravnave) pri ljudeh. Ponavadi so storile preskušanji faze II samo če preskušanja v fazi I so pokazale, da je droga je varno, vendar včasih faze I in so kombinirane preskušanji faze II. Faze II poskusov so namenjeni oceniti učinkovitost za droge v ljudi z bolezen ali stanje, ki se proučuje, določi skupne kratkoročne škodljive učinke in tveganj, povezanih z drogo. Faza II poskusi vključujejo več udeležencev, (pogosto več sto) in običajno trajati dlje kot faza I poskusov.