Prvým krokom pri testovaní novej liečby u ľudí. Tieto štúdie skúšobné najlepší spôsob, ako dať nové liečby (napríklad tým, že ústa, intravenóznej infúzie alebo injekcie) a najlepšie dávky. Dávky zvyčajne zvyšuje trochu v čase, s cieľom nájsť najvyššiu dávku, ktorá nespôsobí škodlivé vedľajšie účinky. Preto, že málo je známe o možné riziká a prínosy liečby sú testované, fáza I štúdiách zvyčajne zahŕňa len malý počet pacientov, ktorí boli nepomohlo by iné liečby.