השלב הראשון בבדיקת טיפול חדש ב בני אדם. הבדיקה מחקרים אלה הדרך הטובה ביותר לתת טיפול חדש (לדוגמה, על-ידי הפה, אינפוזיה במחטים או הזרקת) את מינון הטוב ביותר. מינון בדרך כלל גדל מעט בכל פעם כדי למצוא את מינון הגבוהה ביותר אשר אינו גורם תופעות לוואי מזיקות. כי מעט מאוד ידוע אודות הסיכונים האפשריים והיתרונות של הטיפולים הנבדקת, שלב I מבחנים כוללות בדרך כלל רק מספר קטן של חולים לא עזרו כבר על-ידי טיפולים אחרים.